Se a CONITEC decidir a favor da incorporação, 1.700 pacientes poderiam ter acesso a um modulador CFTR (Regulador de condutância transmembrana da fibrose cística) pela primeira vez.
O Ministério da Saúde abriu uma consulta pública para avaliar a incorporação de uma nova terapia para a fibrose cística (FC) da Vertex Pharmaceuticals no Sistema Único de Saúde (SUS). Durante 20 dias, todo cidadão brasileiro poderá acessar o site da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC) para ver o dossiê sobre a tecnologia e fazer login para participar do processo com seu parecer. Essa é uma parte integrante do processo de incorporação de medicamentos ao SUS no Brasil, que permite que todos, incluindo o paciente com FC e a comunidade médica, tenham sua voz no processo. O processo de incorporação diz respeito à inclusão de TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor em combinação com ivacaftor) no SUS para pacientes no Brasil com 6 anos ou mais de idade que tenham ao menos uma cópia da mutação F508del no gene da proteína reguladora da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor em combinação com ivacaftor é um medicamento direcionado à causa subjacente da Fibrose Cística, uma doença genética rara que afeta a vida de aproximadamente 6.200 pessoas no Brasil1. Essa doença afeta múltiplos órgãos, principalmente os pulmões, e é progressiva ao longo do tempo, com mortalidade precoce: a idade média de morte no Brasil é de 17 anos1. A nova terapia moduladora da CFTR tem o potencial de retardar a progressão da FC e oferecer aos pacientes uma melhor qualidade de vida.
A posição inicial da CONITEC foi desfavorável à incorporação da terapia ao SUS.
Se a decisão for revogada após o período de consulta pública, 1.700¹ pacientes poderão ter acesso a uma terapia moduladora de CFTR pela primeira vez, de acordo com os critérios de elegibilidade. O Brasil passará a integrar a lista de 38 países onde os pacientes já têm amplo acesso sustentável ao medicamento, tornando-se o primeiro da América Latina.
Informações sobre a consulta pública, com um pequeno guia sobre como proceder com a contribuição, estão disponíveis no site da CONITEC: https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/participacao-social/consultas-publicas
A participação na consulta é totalmente voluntária. A Vertex não é responsável pela consulta pública, que é realizada de forma independente pelas autoridades brasileiras.
As reações adversas mais comuns relacionadas com TRIKAFTA® incluem cefaleia, infeção do trato respiratório superior (resfriado comum) incluindo nariz entupido e coriza, dor de estômago (abdominal), diarreia, erupção cutânea e aumento das enzimas hepáticas.
O TRIKAFTA® já está incorporado na Inglaterra, Escócia, País de Gales, Alemanha, Dinamarca, Irlanda do Norte, Irlanda, Eslovênia, Israel, Suíça, Finlândia, Luxemburgo, Eslováquia, Áustria, Portugal, República Tcheca, França, Itália, Malta, EUA, Canadá, Liechtenstein, Croácia, Grécia, Noruega, Islândia, Espanha, Holanda, Polônia, Bulgária, Austrália, Romênia, Bélgica, Andorra, Hungria, Suécia, Nova Zelândia, Chipre e Montenegro.
Sobre a fibrose cística
A fibrose cística (FC) é uma doença genética rara e grave que afeta mais de 88.000 pessoas em todo o mundo. A FC é uma doença progressiva, multissistêmica, que afeta os pulmões, fígado, pâncreas, trato gastrointestinal, seios da face, glândulas sudoríparas e trato reprodutivo. A FC é causada por uma proteína CFTR defeituosa e/ou ausente resultante de certas mutações no gene CFTR. As crianças devem herdar dois genes CFTR defeituosos – um de cada pai – para ter FC, e essas mutações podem ser identificadas por um teste genético. Embora existam muitos tipos diferentes de mutações do gene CFTR que podem causar a doença, a grande maioria das pessoas com FC tem pelo menos uma mutação F508del. As mutações do gene CFTR levam à FC fazendo com que a proteína CFTR seja defeituosa ou levando a uma escassez ou ausência da proteína CFTR na superfície celular. A função defeituosa e/ou ausência da proteína CFTR resulta em fluxo baixo de sal e água para dentro e para fora das células em vários órgãos. Nos pulmões, isso leva ao acúmulo de muco anormalmente espesso e pegajoso, infecções pulmonares crônicas e danos pulmonares progressivos que eventualmente levam à morte para muitos pacientes. A idade média dos óbitos no Brasil está em torno de 17 anos1.
Sobre o TRIKAFTA®
Em pessoas com certos tipos de mutações no gene CFTR, a proteína CFTR não é processada ou dobrada normalmente dentro da célula, e isso pode impedir que a proteína CFTR atinja a superfície celular e funcione corretamente. TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) é um medicamento oral concebido para aumentar a quantidade e a função da proteína CFTR na superfície celular. Elexacaftor e tezacaftor trabalham juntos para aumentar a quantidade de proteína madura na superfície celular. Ivacaftor, que é conhecido como um potenciador CFTR, é projetado para facilitar a capacidade das proteínas CFTR para transportar sal e água através da membrana celular. As ações combinadas de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor ajudam a hidratar e limpar o muco das vias aéreas.
TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) é um medicamento de prescrição médica utilizado para o tratamento da fibrose cística (FC) em pacientes com idade igual ou superior a 6 anos que tenham pelo menos uma cópia da mutação F508del, ou outra mutação responsiva a TRIKAFTA®, no gene CFTR. Os pacientes devem conversar com seu médico para saber se eles têm uma mutação indicada no gene da FC. Não se sabe se TRIKAFTA® é seguro e eficaz em crianças com menos de 6 anos de idade.
Sobre a Vertex
A Vertex é uma empresa global de biotecnologia que investe em inovação científica para criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa tem vários medicamentos aprovados que tratam a causa subjacente da fibrose cística (FC) – uma doença genética rara e com risco à vida – e tem vários programas clínicos e de pesquisa em andamento na FC. Além da FC, a Vertex tem um pipeline clínico robusto de pequenas moléculas, células e terapias genéticas experimentais em outras doenças graves, onde tem uma visão profunda da biologia humana causal, incluindo doença falciforme, talassemia beta, doença renal mediada pela APOL1, dor, diabetes tipo 1 e deficiência de alfa-1 antitripsina.
Fundada em 1989 em Cambridge, Massachusetts, a sede global da Vertex está agora localizada no Distrito de Inovação de Boston e sua sede internacional está em Londres. Além disso, a empresa possui plantas de pesquisa e desenvolvimento e escritórios comerciais na América do Norte, Europa, Austrália e América Latina. A Vertex é consistentemente reconhecida como um dos melhores lugares para trabalhar do setor, incluindo 13 anos consecutivos na lista Top Employers da revista Science e um dos Melhores Locais de Trabalho em Biotecnologia e Produtos Farmacêuticos e Melhores Locais de Trabalho para Mulheres, ambos da revista Fortune.
Contato:
VertexBR@speyside-group.com
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